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Schlagwort: Medikamente

Target Discovery: Der Schlüssel zu innovativen Medikamenten

Alles beginnt mit einem entscheidenden Schritt: dem Target Discovery. Dieser Prozess deckt molekulare Strukturen – sogenannte Targets – auf, die für die Entstehung oder den Verlauf einer Krankheit verantwortlich sind. Ein erfolgreiches Target Discovery bildet das Fundament moderner Wirkstoffentwicklung, indem es präzise Angriffspunkte für neue Therapien liefert. Doch wie läuft dieser Prozess ab? Welche Methoden kommen zum Einsatz, und welche Faktoren entscheiden über den Erfolg? Dieser Artikel beleuchtet die Details.

Was ist das Ziel von Target Discovery?

Target Discovery zielt darauf ab, biologische Moleküle wie Proteine, Enzyme oder Rezeptoren zu identifizieren und zu validieren, die bei einer Krankheit eine zentrale Rolle spielen. Ein ideales Target zeichnet sich durch drei Eigenschaften aus:

  • Krankheitsrelevanz: Seine Veränderung beeinflusst den Krankheitsverlauf positiv.
  • Medikamentöse Adressierbarkeit: Es lässt sich mit Molekülen oder Biologika gezielt ansteuern.
  • Geringes Risiko für Nebenwirkungen: Es sorgt für eine hohe Sicherheit bei Patienten.

Diese gezielte Auswahl ermöglicht die Entwicklung von Medikamenten, die wirksamer und verträglicher sind als herkömmliche Ansätze.

Methoden im Target Discovery

Die Identifikation und Validierung von Targets basiert auf einer Vielzahl moderner Ansätze, die sich in vier Kategorien einteilen lassen: genomisch, proteomisch, chemisch und computergestützt.

1. Genomische Methoden

  • Genomweite Assoziationsstudien (GWAS): Vergleiche genetischer Unterschiede zwischen Gesunden und Erkrankten zeigen krankheitsassoziierte Gene.
  • CRISPR/Cas9-Screens: Gezieltes Ausschalten von Genen hilft, deren Bedeutung für Krankheitsprozesse zu entschlüsseln.

2. Proteomische Methoden

  • Massenspektrometrie (MS): Diese Technik identifiziert und misst Proteine in biologischen Proben mit hoher Präzision.
  • Protein-Protein-Interaktionen: Sie zeigt, wie Proteine zusammenwirken und welche als Targets infrage kommen.

3. Chemische Biologie

  • High-Throughput Screening (HTS): Große Molekülbibliotheken werden systematisch auf ihre Wirkung gegen Targets geprüft.
  • Fragment-basierte Wirkstoffentwicklung (FBDD): Kleine Molekülfragmente dienen als Ausgangspunkt für optimierte Bindungen.

4. Computergestützte Ansätze

  • Künstliche Intelligenz (KI) und maschinelles Lernen: Sie analysieren komplexe biologische Daten, um neue Targets zu finden.
  • Molekulare Docking-Studien: Simulationen prognostizieren, wie Wirkstoffe mit Targets interagieren.

Erfolg messen: Kennzahlen im Target Discovery

Der Erfolg eines Target-Discovery-Projekts hängt von klaren Key Performance Indicators (KPIs) ab:

  1. Hit-Rate (%): Wie viele getestete Moleküle zeigen eine relevante Wirkung?
  2. Target Validity Score: Wie stark ist die Evidenz für die Krankheitsrelevanz?
  3. Toxicity Score: Wie hoch ist das Risiko für Nebenwirkungen?
  4. Druggability Score: Wie gut lässt sich das Target medikamentös nutzen?
  5. Time-to-Lead: Wie lange dauert es bis zur ersten vielversprechenden Leitstruktur?

Diese KPIs helfen, Ressourcen effektiv einzusetzen und die besten Targets auszuwählen.

Ein gelungenes Target Discovery liefert:

  • Validierte Targets mit hohem therapeutischen Potenzial.
  • Leitstrukturen (Lead Compounds) für die präklinische Forschung.
  • Klinische Kandidaten, bereit für die nächsten Entwicklungsstufen.

Dieser Übergang zur Wirkstoffentwicklung ist der Moment, in dem innovative Therapien Form annehmen.

Trends: Die Macht der Künstlichen Intelligenz

KI verändert das Feld nachhaltig. Aktuelle Entwicklungen umfassen:

  • Deep Learning: Algorithmen erkennen neue Zusammenhänge in genetischen und proteomischen Daten.
  • Virtuelles Screening: KI beschleunigt und präzisiert die Target-Suche.
  • KI-gesteuerte Wirkstoffentwicklung: Firmen wie BenevolentAI oder Insilico Medicine setzen neue Maßstäbe.

Jedes Ende ist ein neuer Anfang

Target Discovery ist der Dreh- und Angelpunkt moderner Arzneimittelforschung. Dank einer intelligenten Kombination aus Genomik, Proteomik, chemischer Biologie und KI lassen sich heute Targets schneller und präziser finden als je zuvor. Besonders die Fortschritte durch KI versprechen eine Zukunft, in der innovative Therapien effizienter entwickelt werden.

Pharma- und Biotech-Unternehmen setzen verstärkt auf datengetriebene Strategien, um ihre Erfolgsquote zu steigern. Target Discovery bleibt ein dynamisches Feld – und ein Schlüssel zur Medizin von morgen.

FDA-Zulassungen von Arzneimitteln im dritten Quartal 2024 – Was bedeutet das für Deutschland?

Nature Reviews Drug Discovery 10/2024

Die FDA (U.S. Food and Drug Administration) hat im dritten Quartal 2024 eine beeindruckende Liste neuer Arzneimittel zugelassen. Diese Zulassungen sind oft ein Vorläufer für Entscheidungen in Europa und Deutschland, da die US-Behörde als eine der weltweit führenden Gesundheitsregulatoren agiert. Die Entwicklungen dort sind somit ein klarer Indikator für zukünftige Therapien auf dem deutschen Markt.

Alzheimer’s und seltene Krankheiten im Fokus

Besonders auffällig ist die Zulassung von Donanemab (Eli Lilly) zur Behandlung von Alzheimer. Alzheimer gehört zu den häufigsten neurodegenerativen Erkrankungen, und der potenzielle Umsatz von über 2 Milliarden US-Dollar weltweit zeigt, dass es sich um ein hoch relevantes Medikament handelt. Die Zulassung von Donanemab wird auf in Europa und Deutschland untersucht.

Auch seltene Krankheiten haben eine prominente Rolle im Zulassungsbericht der FDA gespielt. Levacetyleucine (IntraBio), ein neues Mittel gegen die Niemann-Pick-Krankheit Typ C, ist von großer Bedeutung, da es sich um eine sehr seltene genetische Störung handelt. Mit einem erwarteten Umsatz von 209 Millionen US-Dollar bis 2030 zeigt diese Zulassung das wachsende Interesse an orphan drugs (Medikamente gegen seltene Krankheiten).

Bedeutung für dermatologische und immunologische Therapien

Ein weiterer spannender Neuzugang ist Lebrikizumab (Eli Lilly), ein IL-13-gerichteter monoklonaler Antikörper zur Behandlung von atopischer Dermatitis, auch bekannt als Neurodermitis. Mit einem erwarteten Umsatz von 1,88 Milliarden US-Dollar bis 2030 zeigt sich das enorme Potenzial für den dermatologischen Markt. Zusammen mit Donanemab also zwei Zulassungen für Lilly innerhalb eines Quartals.

Immuntherapien und Biologika dominieren ebenfalls das Zulassungsspektrum. Nemolizumab (Galderma) und Axatilimab (Incyte) zeigen, dass sich der Trend zu biologischen Behandlungen chronischer Krankheiten fortsetzt.

Fazit

Die FDA-Zulassungen im dritten Quartal 2024 sind ein klarer Wegweiser für Innovationen, die bald den europäischen Markt erreichen könnten. Von neuen Alzheimer-Behandlungen bis hin zu hoch spezialisierten Therapien für seltene Krankheiten und Immunstörungen – diese Entwicklungen könnten die zukünftige Therapielandschaft signifikant prägen.

Quelle: Nature, Oktober 2024.

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